【新医学】邦耀生物造血干细胞基因疗法IND获得受理（2022北京国际生命健康博览会特别报道）

邦耀生物造血干细胞基因疗法IND获得受理（2022北京国际生命健康博览会特别报道）

近日，国家药监局药品审查中心（CDE）官网显示，上海邦耀生物科技有限公司（以下简称“邦耀生物”）BRL-101自体造血干祖细胞注射液的临床申请获得受理。

根据邦耀生物官网显示，BRL-101主要适应症为β-地中海贫血（地贫）。是基于邦耀生物自主研发的ModiHSC®造血干细胞平台开发的造血干细胞基因疗法。ModiHSC®造血干细胞平台是利用CRISPR相关编辑系统，慢病毒载体等技术对患者的造血干细胞进行基因修饰，修饰后的造血干细胞回输到患者体内，通过自我更新和分化重建修饰细胞群体，从而达到治疗血液系统疾病的目的。

造血干细胞基因疗法具有靶向性好、安全性高、作用范围广、治疗效果显著等优势，可以做到一次治疗终身治愈。相关研究成果已发表在Nature Medicine、Nature Biotechnology、Cell Research 等国际顶级学术期刊。利用该平台，邦耀生物开发了治疗β地贫的造血干细胞产品，目前已成功治愈多例β地中海贫血重症患者，是全世界首次通过CRISPR基因编辑技术治疗β0/β0型重度地贫的成功案例。

造血干细胞移植是目前唯一能根治重型地中海贫血的方法。对于患者来说，通往治愈的路是寻找跟自己配型相同的人，然而不是所有人都有好运气。现在，他们面前又多了一条路——改变自己的突变基因。

（基因治疗原理）

基因治疗给地贫患者提供了一个“不求人”的途径。组成人体血红蛋白的主要珠蛋白链，在出生前后存在一个神奇的变化——胎儿期为α珠蛋白链和γ珠蛋白链，出生后不久就转变成α珠蛋白链和β珠蛋白链。因此，对于β珠蛋白基因缺陷导致的β地贫，可以通过唤醒出生后“沉默”的γ珠蛋白基因，恢复到胎儿时期的造血特点，从而达到治疗的目的。

来源：医麦客News、基因治疗圈

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